Calliditas Therapeutics AB a annoncé que l'étude mondiale d'extension ouverte (OLE) de l'étude de phase 3 NefIgArd a montré une réponse au traitement conforme à l'étude NefIgArd sur les critères d'évaluation du rapport protéines urinaires/créatinine (UPCR) et du taux de filtration glomérulaire estimé (eGFR) à 9 mois chez tous les patients atteints d'IgAN, y compris ceux qui avaient déjà reçu Nefecon dans le cadre de l'étude NefIgArd. NefIgArd était une étude multicentrique globale de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, conçue pour évaluer l'efficacité et la sécurité de Nefecon 16 mg une fois par jour par rapport à un placebo chez des patients adultes atteints d'IgAN primaire, en complément d'un traitement RASi optimisé. Les patients ont été randomisés 1:1 pour recevoir 16 mg/jour de Nefecon ou un placebo correspondant pendant 9 mois, suivi d'une période d'observation de 15 mois sans le médicament de l'étude.

L'étude NefIgArd a atteint son objectif principal et ses principaux objectifs secondaires et a servi de base à l'approbation complète par la FDA en décembre 2023. L'ensemble des données a été publié dans The Lancet. L'étude OLE a été conçue pour offrir 9 mois de traitement par Nefecon à tous les patients ayant terminé l'étude NefIgArd et présentant à ce moment-là une protéinurie > 1g/g sur 24 heures et un DFGe > 30 ml/min.

Tous les patients de l'étude OLE ont continué à suivre un traitement optimisé par inhibiteurs du SRA (IEC et/ou ARA) et ont été traités pendant 9 mois par Nefecon 16 mg par jour, avec une visite de suivi trois mois après la fin du traitement. L'évaluation primaire était basée sur l'UPCR et le DFGe à 9 mois. Au total, 119 patients ont été recrutés, dont 45 avaient déjà reçu un traitement actif. Les données de base de l'étude OLE ont montré que la réponse au traitement était cohérente avec les résultats de l'étude NefIgArd en ce qui concerne les critères d'évaluation de l'UPCR et du DFGe à neuf mois chez tous les patients, qu'ils aient été précédemment traités par Nefecon ou par placebo. Les données de sécurité après neuf mois de traitement ou de retraitement par Nefecon chez les patients ayant terminé l'étude NefIgArd étaient cohérentes avec les données de sécurité précédemment rapportées.