Marinus Pharmaceuticals, Inc. a annoncé la fin du recrutement dans l'essai mondial de phase 3 TrustTSC évaluant la ganaxolone orale pour le traitement des crises associées à la sclérose tubéreuse complexe (STC) chez les enfants et les adultes. Les données de base de l'essai TrustTSC sont attendues dans la première moitié du quatrième trimestre 2024. Marinus prévoit de soumettre une demande supplémentaire de nouveau médicament à la Food and Drug Administration des États-Unis en avril 2025, avec une demande d'examen prioritaire.

Marinus a également annoncé que l'Office américain des brevets et des marques (USPTO) a accordé un nouveau brevet de méthode d'utilisation (brevet américain n° 11 980 625) pour la ganaxolone dans le traitement de la SCT, expirant en 2040. TrustTSC (NCT05323734) est un essai clinique mondial de phase 3, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, portant sur les effets indésirables chez les enfants et les adultes atteints d'épilepsie liée à la SCT.

La société a introduit pour la première fois aux États-Unis, en 2022, ZTALMY (ganaxolone), un médicament de prescription approuvé par la FDA, en suspension orale CV, et continue d'investir dans le potentiel de la ganaxolone en formulations IV et orale afin de maximiser la portée thérapeutique pour les patients adultes et pédiatriques dans des environnements de soins aigus et chroniques. Les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse comprennent, entre autres, des déclarations concernant les plans de développement clinique prévus, le recrutement dans les essais cliniques, les communications et les soumissions réglementaires pour la ganaxolone, et leur calendrier, les données attendues, les attentes et les convictions concernant la FDA et l'EMA en ce qui concerne les produits candidats, les attentes concernant l'investissement continu dans les formulations IV et orales de la ganaxolone, et d'autres déclarations concernant les opérations futures de la société, ses performances financières, sa situation financière, ses perspectives, ses objectifs et d'autres événements futurs.